Девочку из Великобритании смогли вылечить от лейкемии новым типом терапии — и это прорыв
История Алиссы
13-летняя Алисса из Лестера (её фамилия не называется) заболела весной прошлого года — у девочки был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз. Это агрессивная разновидность рака, когда Т-клетки, которые в обычных условиях защищают организм от инфекции, выходят из-под контроля. При лимфобластном лейкозе наблюдается появление видоизмененных клеток, образованных из незрелых гемоцитобластов костного мозга, которые являются предшественниками кровяных телец. Т-клеточный лейкоз — это его разновидность, для которой характерны мутации лимфобласт и протимоцитов — предшественников лимфоцитов.
Лечением Алиссы занимались врачи известной лондонской детской больницы Грейт-Ормонд-Стрит. Все стандартные методы, включая химиотерапию и пересадку костного мозга, оказались неэффективными — болезнь возвращалась. Мать девочки, Киона, с ужасом ждала Рождества в прошлом году, думаю, что праздник они отметят с дочерью в последний раз. Все методы лечения были исчерпаны, и оставалась только паллиативная помощь. Но команда Грейт-Ормонд-Стрит решила попробовать спасти Алиссу, применив новую технологию геномного редактирования — совершенно нового, экспериментального типа терапии, появившегося всего шесть лет назад. И вот итог — спустя полгода девочка полностью здорова. Через три месяца после лечения у девочки все еще были признаки онкологического заболевания, но два последующих скрининга показали: в организме Алиссы нет раковых клеток. Хотя ребенок все еще находится под наблюдением врачей и, скорее всего, это будет продолжаться ещё долго, Алисса уже смогла вернуться домой и начать нормальную жизнь, пишет Independent.co.uk.
Что такое геномное редактирование оснований?
Человеческое ДНК состоит из миллиардов азотистых оснований, своеобразной карты здоровья организма. Существуют четыре типа оснований, из которых складывается генетической код человека: аденин (А), цитозин (С), гуанин (G) и тимин (Т). В ходе геномного редактирования учёные выбирают конкретную часть этого кода и меняют молекулярную структуру одного основания, отдельного нуклеотида (элементарной структурной единицы нуклеиновых кислот – ДНК и РНК). При это ДНК не рвется, но меняется вся генетическая «карта» организма человека.
В случае с Алиссой необходимо было создать новый тип здоровых Т-клеток, которые способны выслеживать и ликвидировать раковые Т-клетки. Модификация генов проходила в три этапа: первый был нацелен на отключение работы Т-клеток, атакующих организм девочки; второй – на удаление из Т-клеток антигена лейкоцитов CD7; третий – на предотвращение гибели новых, здоровых клеток от химиотерапии, они стали для лекарства «невидимыми».
На следующем этапе нужно было восстановить иммунную систему девочки с помощью пересадки донорского костного мозга. В мае 2022-го Алисса получила донорские Т‑клетки, а через 28 дней ей провели повторную ТКМ для восстановления ее кроветворения и иммунитета. В общей сложности девочка провела в больнице 16 недель, и все это время её защищали от возможных инфекций, каждая из которых могла быть смертельно опасной для нее. С момента пересадки прошло уже полгода. Алисса хорошо себя чувствует и восстанавливается дома.
Потенциал метода
Генетические манипуляции — новая, но быстро развивающаяся область науки с огромным потенциалом для лечения целого ряда заболеваний. По словам изобретателя метода, который применили на Алиссе, доктора Дэвида Лю, он не ожидал, что геномное редактирование оснований начнет применяться всего через шесть лет после его разработки. И все же учёный считает, что применять технологию нужно очень избирательно — не все дефектные основания можно просто так выключать, их можно и нужно корректировать определенным образом, пишет BBC News. По мнению Лю, такое опасное заболевание как серповидно-клеточная анемия может быть излечено изменением всего одного основания. Работа в этом направлении уже ведется. Также специалисты пробуют метод для коррекции наследственного высокого холестерина и некоторых заболеваний крови, в частности бета-талассемии.
